제목:
"정밀한 유전자 가위로 백혈병 치료의 새로운 길을 열다"
유전자 편집 기술의 혁신과 백혈병 치료의 도전
소제목
1: 베이스 편집 기술의 원리와 장점
2: BEAM-201 치료법의 동작 원리
3: 베이스 편집 기술의 예측 가능성과 정밀성
4: 암과의 장기전 싸움을 위한 내구성 강화
5: 베이스 편집 기술의 다양한 응용 가능성
6: 유망한 미래의 백혈병 치료 기술
서론:
유전자 가위 기술의 혁신과 백혈병 치료의 도전
백혈병은 치료가 어려운 희귀 난치성 질환 중 하나로, 오랜 기간 동안 과학계와 의료 분야에서 치료법을 찾는 연구가 진행되어 왔습니다. 이제 미국의 생명공학 기업 '빔 테라퓨틱스'가 크리스퍼 유전자 가위 기술을 활용한 '베이스 편집 기술'을 통해 백혈병 치료에 도전하는 첫 임상시험이 진행되고 있습니다.
이러한 혁신적인 치료법에 대한 연구는 백혈병 치료 분야에 새로운 희망을 제시하고 있습니다.
본론
정밀한 유전자가위로 희귀 난치 백혈병 치료 나선다
미국 생명공학기업 '빔테라퓨틱스', T세포 급성림프모구 백혈병 환자 대상 실시 DNA의 특정 부분을 다른 염기로 변환하는 ‘베이스 편집 기술’로 미국 내 첫 임상시험을 실시한 미 바이오기업 빔 테라퓨틱스의 직원들이 실험 결과를 살펴보고 있다.
빔 테라퓨틱스 홈페이지 캡처 과학자들이 유전정보를 담고 있는 DNA에서 원하는 유전자만 편집, 교정하는 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위 기술을 고도화해 백혈병 치료에 도전한다. '베이스 편집 기술'로 불리는 크리스퍼 유전자가위 기술을 적용한 치료법에 대한 첫 임상시험이 진행된다.
21일 과학계와 국제학술지 '네이처'에 따르면 미국 생명공학 기업 '빔 테라퓨틱스'는 'T세포 급성림프모구 백혈병' 환자를 대상으로 베이스 편집 기술을 활용한 치료법 임상에 처음으로 나섰다. T세포 급성 림프모구 백혈병은 면역기능에 관여하는 세포 T림프구가 백혈병 세포로 감염되는 질환이다.
암세포와 더 오래 싸우는 면역세포 생성
크리스퍼 유전자가위 기술을 고도화한 베이스 편집 기술은 유전자의 이중나선을 여러 개 절단할 필요 없이 DNA를 다른 DNA로 변환하는 기술이다. DNA를 구성하는 염기를 상당 부분 잘라내는 기존 크리스퍼 유전자가위 기술을 보완, 발전시켰다. 기존 기술이 작은 흠을 고치기 위해 '칼을 대는' 기술이었다면 베이스 편집 기술은 '정밀한 화학적 처리' 기술에 가깝다.
베이스 편집 기술이 실제 질환을 치료하는 임상시험에 돌입하면서 보다 정밀한 유전자 교정 치료법이 통할지 관심이 모이고 있다.
빔 테라퓨틱스가 이번에 진행한 임상시험은 'BEAM-201'이란 치료물질을 사용해 환자의 체내에서 'CD7', 'CD52', 'TRAC', 'PDCD1'라는 4개 유전자의 염기서열을 바꿔 새로운 면역세포를 형성하도록 하는 방식으로 이뤄진다. 빔 테라퓨틱스 측은 "이 치료법이 백혈병을 포함한 암과 싸울 수 있는 '키메릭항원수용체 T세포(CAR-T세포)'가 소진되지 않도록 해 환자에게 안정적인 치료 효과를 제공할 수 있을 것"이라고 설명했다.
이번 임상시험을 이끈 와셈 카심 영국 유니버시티칼리지런던(UCL) 그레이트 오르몬드 스트리트 아동 건강 연구소 연구원은 네이처와의 인터뷰에서 "베이스 편집 기술 치료법을 받은 환자들의 세포는 일반 세포보다 암세포와 더 오래 싸울 수 있는 내구성을 갖출 것으로 기대된다"라고 말했다.
정밀한 유전자 교정 기술로 희귀 질환 치료에 도전
과학자들은 베이스 편집 기술의 가장 큰 장점으로 예측가능성을 꼽는다. '3세대 유전자 가 기술'이라 불리는 기존 크리스퍼 유전자 가위 기술은 '캐스9(Cas9)'이란 효소를 사용해 마치 가위질을 하는 것처럼 유전자의 특정 염기를 선택적으로 제거한다. Cas9이 원하는 부위에서 DNA 이중나선의 양쪽 가닥을 잘라내면 세포의 DNA 복구 메커니즘이 작동해 염기를 삽입하거나 삭제한다.
크리스퍼 유전자 가위 기술은 일련의 과정을 통해 유전자를 무력화하는 방식이다. 질병의 원인이 되는 유전자를 잘라낸다. 문제는 DNA 복구 메커니즘을 정확하게 조절할 수 없어 결과적으로 DNA가 어떻게 변화할지 예측하기 어렵다는 점이다. 통상 성공적으로 유전자를 교정할 확률은 10% 이하인 것으로 알려졌다.
베이스 편집 기술은 일반적으로 DNA 이중가닥의 한 가닥만을 잘라낸다. 또 크리스퍼 유전자 가위 기술과는 달리 DNA를 구성하는 4가지 염기들인 시토신(C)과 아데닌(A)을 각각 티민(T)과 구아닌(G)으로 치환한다. 크리스퍼 유전자 가위 기술보다 유전자 교정 결과를 더 정밀하게 통제할 수 있고 DNA 절단으로 인한 세포 사멸도 감소시킬 수 있다는 장점이 있다.
앞서 빔 테라퓨틱스는 암 치료에 사용되는 CAR-T 세포 치료법을 개선하는 데 도전하기도 했다. CAR-T세포를 조작해 암 세포만 찾아 유도탄처럼 공격하도록 하는 치료 과정에서 키메라 항원 수용체(CARs)라고 불리는 암 표적 단백질을 생산하도록 세포를 조작한 뒤 재주입하는 방식이다.
이 치료법은 일부 유형의 백혈병을 치료하는 데 효과를 보였지만 희귀·난치성암인 T세포 급성림프모구 백혈병을 치료하진 못했다. CAR-T 세포를 더 정밀하게 조작할 수 있는 방법이 필요하다는 사실을 절감한 것이다.
과학계는 베이스 편집 기술을 사용한 이번 임상시험 결과에 주목하고 있다. 크리스퍼 유전자 가위 기술에서 나타나지 않은 새로운 부작용이 발생할 수 있기 때문이다.
루이기 날디니 이탈리아 산 라파엘레 텔레톤 유전자치료 연구소 연구원은 "베이스 편집 기술이 크리스퍼 유전자 가위 기술이 유발하지 않는 또 다른 DNA 변화를 일으킨 사례가 확인된 바 있다"면서도 "하지만 이러한 사례가 베이스 편집 기술을 사용할 수 없다는 결론으로 이어지진 않는다"라고 덧붙였다.
요점
1:베이스 편집 기술의 원리와 장점
크리스퍼 유전자 가위 기술을 고도화한 베이스 편집 기술은 DNA의 특정 부분을 다른 염기로 변환하는 방식으로 작동합니다. 이 기술은 기존의 크리스퍼 유전자 가위 기술과 다르게 DNA를 구성하는 염기를 잘라내는 것이 아니라 정밀한 화학적 처리를 통해 DNA를 수정합니다. 이로써 유전자 교정의 정밀도가 향상되며, 세포 사멸도 감소하는 장점을 가지고 있습니다.
2: BEAM-201 치료법의 동작 원리
빔 테라퓨틱스가 진행한 임상시험인 'BEAM-201'은 특정 유전자의 염기 서열을 수정하여 새로운 면역세포를 생성하는 방식으로 작동합니다. 이것은 백혈병을 포함한 암과 싸울 수 있는 'CAR-T세포'를 유발하여 환자에게 안정적인 치료 효과를 제공합니다.
3: 베이스 편집 기술의 예측 가능성과 정밀성
베이스 편집 기술은 예측 가능성이 높은 큰 장점을 가지고 있습니다. 기존의 크리스퍼 유전자 가위 기술은 유전자를 잘라내어 비교적 정확한 유전자 교정이 어렵다는 문제를 안고 있었습니다. 그러나 베이스 편집 기술은 한 가닥만을 잘라내고 염기를 치환함으로써 유전자 교정 결과를 더 정밀하게 통제할 수 있습니다.
4: 암과의 장기전 싸움을 위한 내구성 강화
베이스 편집 기술을 통해 치료받은 환자들의 세포는 암세포와 더 오래 싸울 수 있는 내구성을 갖출 것으로 예상됩니다. 이것은 백혈병 및 기타 암종을 치료하는 데 적용될 수 있는 희망적인 결과입니다.
5: 베이스 편집 기술의 다양한 응용 가능성
베이스 편집 기술은 백혈병뿐만 아니라 다양한 유전자 기반 질환에 대한 치료법으로도 확장될 수 있습니다. 이 기술은 유전자 교정의 정밀성과 안전성을 고려할 때 많은 희망을 품게 됩니다.
결론:
유망한 미래의 백혈병 치료 기술
빔 테라퓨틱스의 베이스 편집 기술을 활용한 임상시험은 백혈병 치료 분야에서의 혁신적인 발전을 제시하고 있습니다. 이 기술은 예측 가능성과 정밀성 면에서 크리스퍼 유전자 가위 기술보다 우수한 성과를 보이며, 다양한 유전자 기반 질환에 대한 치료법으로 확장될 가능성이 있습니다. 백혈병 및 기타 암종의 치료에 새로운 희망을 제공하며, 과학계와 의료 분야에서 이러한 연구를 주목하고 있습니다.